喜讯|艾力斯宣布美国FDA授予伏美替尼用于EGFR 20 号外显子插入突变的晚期或转移性非小细胞肺癌一线治疗的突破性疗法认定
2023年10月30日
2023年10月30日 – 上海艾力斯医药股份有限公司（以下简称“艾力斯”）宣布其海外合作伙伴 ArriVent Biopharma, Inc.（以下简称“ArriVent“）获得美国食品药品监督管理局（以下简称”FDA”）授予伏美替尼用于治疗先前未接受过治疗、局部晚期或转移性非鳞状非小细胞肺癌（NSCLC）且伴有表皮生长因子受体（EGFR）20号外显子插入突变患者的突破性疗法认定（Breakthrough Therapy Designation, BTD）。
FDA突破性疗法认定的授予旨在于加快治疗严重或危及生命疾病的药物开发和审查。对于这类疾病，初步的临床证据需证明该药物比现有疗法有更多可能的实质性改善。本次突破性疗法认定的授予是基于FAVOUR临床研究（NCT04858958 / CTR20201697）的中期分析；该试验是一项1b期、随机、开放标签、多中心临床试验。目的是评估伏美替尼治疗EGFR外显子20号插入突变的局部晚期或转移性NSCLC患者的疗效及安全性。FAVOUR的中期分析表明，作为单药治疗，伏美替尼在一线和既往治疗的患者中具有优异的疗效及良好的耐受性和安全性；且在240 mg QD下， EGFR 20 号外显子插入突变NSCLC初治患者中的确认客观缓解率（cORR）和中位缓解持续时间（mDoR）分别达到78.6 %及15.2 个月。伏美替尼一线治疗EGFR 20号外显子插入突变非小细胞肺癌的关键III期注册临床FUVENT研究（NCT05607550 / CTR20231409）目前正在全球积极入组。
“伏美替尼是艾力斯自主研发、结构创新的三代EGFR TKI；在中国已获得针对EGFR敏感突变和T790M突变的适应症，并都已纳入中国国家医疗保险目录。除此之外，临床研究显示，伏美替尼对包括EGFR 20号外显子插入突变及其他EGFR非经典突变的NSCLC患者具有出色的疗效及安全性。鉴于伏美替尼的潜力，艾力斯于2021年达成与ArriVent的海外合作许可协议。双方共同在全球范围开展临床研究。此次FDA授予伏美替尼的突破性疗法认定，充分肯定了伏美替尼在EGFR 20号外显子插入突变的前期临床研究疗效优于现有治疗方案。突破性疗法的认定将加速与FDA的沟通与审评流程，并获得优先审批机会。此突破性疗法的认定也是艾力斯与ArriVent公司成功合作的成果，充分展现了双方的专业能力及资源优势，为今后更多的合作奠定了坚实的基础。目前，伏美替尼正在全球包含中国、美国、日本、韩国、英国、法国等多个国家和地区顺利开展FURVENT研究的入组。期待伏美替尼早日在全球获批，惠及全球患者。”艾力斯副董事长胡捷先生表示。
“突破性疗法认定的授予是我们与艾力斯开发伏美替尼的一个重要里程碑，也证明了其作为EGFR 20号外显子插入突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌患者一线治疗的潜力。”ArriVent董事长、联合创始人兼首席执行官姚彬博士表示。
联合创始人兼研发总裁Dr. Stuart Lutzker也表明，“FDA此次的授予除了强调伏美替尼在FAVOUR研究中令人鼓舞的临床潜力，也反映了这些患者对有效及可耐受的治疗选择的迫切需要。随着我们和艾力斯就伏美替尼在NSCLC临床开发的进展，双方公司都期待着继续与FDA就全球临床III期FURVENT研究合作。”
关于EGFR突变非小细胞肺癌
肺癌是全球男性和女性癌症相关死亡的主要原因。非小细胞肺癌（NSCLC）是肺癌的主要亚型，约占所有病例的85%。表皮生长因子受体（EGFR）突变是NSCLC发生过程中常见的。EGFR突变在美国约24%的NSCLC病例中发生，在亚洲人群中高达50%。最常见的EGFR突变是19外显子缺失和21外显子点突变（L858R），合起来称为经典EGFR突变，约占所有EGFR突变的70%。剩余的EGFR突变被称为罕见EGFR突变，其中20号外显子插入突变约占所有EGFR突变的9%。非小细胞肺癌患者肿瘤含有不常见EGFR突变的的预期寿命通常是显著降低。
关于美国食品药品监督管理局突破性疗法认定
FDA于2012年7月开始实施突破性疗法认定。其突破性疗法的认定可加快用于治疗严重疾病的药物的开发和审查。若初步临床证据表明，该药物在具有临床意义的终点上显示出比现有疗法更多可能的实质性改善。其药物会被授予突破性疗法的认定，并有资格获得以下包含，所有快速通道认定的权益、对于药物开发计划的强化指导、及FDA高层管理人员的指导。
关于伏美替尼
伏美替尼是中国原研、具有自主知识产权的第三代EGFR-TKI。2021年3月获批上市，用于既往经EGFR酪氨酸激酶抑制剂（TKI）治疗时或治疗后出现疾病进展，并且经检测确认存在EGFR T790M突变阳性的局部晚期或转移性NSCLC成人患者的治疗。2022年6月中国药监局批准一线适应症，用于具有表皮生长因子受体（EGFR）外显子19缺失或外显子21（L858R）置换突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者的一线治疗。伏美替尼肺癌一线及二线适应症均已纳入国家医保目录，惠及中国患者。除了适应症的获批，艾力斯与ArriVent于2021年达成海外权益相关合作签署。双方就伏美替尼在海外市场的开发及商业化达成整体合作。
关于艾力斯
上海艾力斯医药科技股份有限公司成立于2004年3月，是一家以全球医药市场需求为导向，专注于肿瘤治疗领域，集新药研发、生产和商业化为一体的创新型制药企业。艾力斯医药以科技关爱生命为发展理念，以开发首创药物和同类最佳药物为首要目标。历经逾19年坚持不懈的努力，艾力斯已经成功自主研发，获批两款创新药，具备持续创制具有自主产权的疗效确切、市场最优的抗肿瘤新药之综合实力。2020年12月2日，上海艾力斯医药科技股份有限公司正式在上海证券交易所科创板挂牌上市（股票代码：688578）。
关于ArriVent
ArriVent 是一家致力于加快推动创新药物进行全球开发的公司。凭借深厚的生物技术和医药全球资源，ArriVent获得了处于各个临床开发阶段的独特且同类最佳的药物候选化合物，包括来自中国和其他新兴地区。通过和创新医药企业的战略性合作，ArriVent将为多种疾病类型的患者，尤其是肿瘤患者，带来全球化的药物。如需更多信息，请访问：www.arrivent.com